Yapay zeka ve veriler, klinik deneylerde ve ötesinde inovasyonu besliyor


Defne: Yani pandemiden bahsetmek, hastalara yeni tedaviler ve aşılar sağlama yarışının ne kadar kritik ve zorlu olduğunu bize gerçekten gösterdi. Kanıt üretiminin ne olduğunu ve ardından ilaç geliştirmeye nasıl uyduğunu açıklayabilir misiniz?

Arnaub: Emin. Yani bir kavram olarak, ilaç geliştirmede kanıt üretmek yeni bir şey değil. Ürününüzün güvenliğini, etkinliğini ve değerini bir dizi farklı paydaş, düzenleyici, ödeme yapan, sağlayıcı ve nihayetinde ve en önemlisi hastalar için başarılı bir şekilde gösteren verileri ve analizleri bir araya getirme sanatıdır. Ve bugüne kadar, kanıt oluşturmanın yalnızca deneme okumasının kendisinden ibaret olmadığını söyleyebilirim, şimdi ilaç veya tıbbi cihaz şirketlerinin yürüttüğü farklı türde çalışmalar var ve bunlar literatür incelemeleri veya gözlemsel veri çalışmaları veya analizler gibi çalışmalar olabilir. hastalığın yükünü ve hatta tedavi modellerini gösterir. Ve çoğu şirketin nasıl tasarlandığına bakarsanız, klinik geliştirme ekipleri bir protokol tasarlamaya, denemeyi yürütmeye odaklanır ve denemede başarılı bir okumadan sorumludurlar. Ve bu çalışmaların çoğu klinik geliştirme içinde gerçekleşir. Ancak bir ilaç piyasaya sürülmeye yaklaştıkça, sağlık ekonomisi, sonuç araştırması, epidemiyoloji ekipleri, değerin ne olduğunu ve hastalığı nasıl daha etkili bir şekilde anladığımızı ortaya koymaya yardımcı olanlardır.

Bu yüzden şu anda sektörde oldukça ilginç bir dönüm noktasında olduğumuzu düşünüyorum. Kanıt oluşturmak, hem yargılama sırasında hem de çoğu durumda davadan çok sonra çok yıllı bir faaliyettir. Bunun özellikle aşı denemeleri için değil, aynı zamanda onkoloji veya diğer terapötik alanlar için de geçerli olduğunu gördük. Covid’de aşı şirketleri delil paketlerini rekor sürede bir araya getirdi ve inanılmaz bir çaba oldu. Ve şimdi bence olan şey FDA’nın bahsettiğimiz yeniliği, hastalara yeni tedavilerdeki gelişmeleri tanıtmak istedikleri zorlu bir dengede gezinmesidir. Hızlandırılmış onaylar gibi tedavileri hızlandırmak için araçlar inşa ettiler, ancak kanıtları gerçekten anlamak ve bu ilaçların güvenliğini ve etkinliğini anlamak için doğrulayıcı denemelere veya uzun vadeli takiplere ihtiyacımız var. İşte bu yüzden bugün bahsettiğimiz konsept çok önemli, bunu nasıl daha hızlı yaparız?

Defne: Hayat kurtaran yeniliklerden bahsettiğinizde kesinlikle önemli, ancak daha önce de belirttiğiniz gibi, hem teknolojik yeniliklerin hızlı temposunun hem de üretilen ve gözden geçirilen verilerin bir araya gelmesiyle, bir noktadayız. özel bükülme noktası burada. Peki, son birkaç yılda veri ve kanıt üretimi nasıl gelişti ve o zaman bu aşı ve tüm kanıt paketlerini yaratma yeteneği ne kadar farklı olurdu, şimdi beş ya da 10 yıl önce mümkün olabilir mi?

Arnaub: Burada klinik deney verileri ile gerçek dünya verileri olarak adlandırılanlar arasındaki ayrımı belirlemek önemlidir. Randomize kontrollü çalışma, kanıt oluşturma ve sunma için altın standarttır ve öyle kalmıştır. Ve klinik çalışmalarda biliyoruz ki, gerçekten sıkı bir şekilde kontrol edilen bir dizi parametremiz var ve bir hasta alt grubuna odaklanıyoruz. Ve yakalanan şeyde çok fazla özgüllük ve ayrıntı düzeyi var. Düzenli bir değerlendirme aralığı vardır, ancak deneme ortamının hastaların gerçek dünyada nasıl performans gösterdiğini mutlaka temsil etmediğini de biliyoruz. Ve bu “gerçek dünya” terimi, bir sürü farklı şeyin bir tür vahşi batısıdır. Sigorta şirketlerinden gelen talep verileri veya fatura kayıtları. Sağlayıcılardan, hastane sistemlerinden ve laboratuvarlardan ortaya çıkan elektronik tıbbi kayıtlar ve hatta cihazlardan ve hatta hasta tarafından bildirilen verilerden görebileceğiniz giderek artan yeni veri biçimleridir. Ve RWD veya gerçek dünya verileri, hastalar farklı sağlık hizmetleri sistemlerine ve ortamlarına girip çıktıkça hasta performansını yakalayabilen geniş ve çeşitli farklı kaynaklar kümesidir.

On yıl önce, bu alanda ilk çalıştığımda “gerçek dünya verileri” terimi bile yoktu. Küfür gibiydi ve temelde son yıllarda ilaç ve düzenleyici sektörler tarafından yaratılmış bir kelimeydi. Yani, bence şu anda gördüğümüz şey, diğer önemli parça veya boyut, düzenleyici kurumların, 21. Yüzyıl Tedavi Yasası gibi çok önemli mevzuat parçaları aracılığıyla, gerçek dünya verilerinin nasıl kullanılabileceğini harekete geçirmeye ve ilerletmeye başlamalarıdır. ve tedaviler ve hastalık anlayışımızı artırmak için dahil edilmiştir. Yani burada çok fazla momentum var. FDA onaylı yeni ilaç uygulamalarının %85’inde, %90’ında gerçek dünya verileri kullanılmaktadır. Yani, bu, gezinmemiz gereken bir dünya.

Klinik araştırmanın titizliğini nasıl koruyacağız ve tüm hikayeyi nasıl anlatacağız ve sonra bu resmi tamamlamak için gerçek dünya verilerini nasıl getireceğiz? Bu, son iki yıldır üzerinde odaklandığımız bir sorun ve hatta klinik deneydeki hasta düzeyindeki verileri tüm deneme dışı verilerle birleştiren Medidata Link adlı covid sırasında bunun etrafında bir çözüm geliştirdik. dünyada bireysel hasta için vardır. Ve tahmin edebileceğiniz gibi, bunun covid sırasında çok anlamlı olmasının nedeni ve aslında bunu bir covid aşı üreticisiyle başlatmamızın nedeni, uzun vadeli sonuçları inceleyebilmemiz ve bu deneme verilerini neyin ne olduğuna bağlayabilmemizdi. duruşma sonrası görüyoruz. Ve aşı uzun vadede mantıklı mı? Güvenli mi? Etkili mi? Ve bence bu, ortaya çıkacak bir şey ve son birkaç yılda nasıl veri topladığımız açısından evrimimizin büyük bir parçası oldu.

Defne: Bu veri hikayesi toplama, kesinlikle bu yüksek kaliteli kanıtın üretilmesindeki zorlukların bir parçasıdır. Sektörde gördüğünüz diğer bazı boşluklar nelerdir?

Arnaub: Bence ilaç endüstrisinde gelişme için odadaki fil, analitikteki tüm verilere ve tüm ilerlemelere rağmen, teknik başarı olasılığının veya ilaçlar için çağrıldığı şekliyle düzenleyici başarının, ilerlemenin hala gerçekten düşük olmasıdır. Birinci aşamadan genel onay alma olasılığı, bir dizi farklı terapötik alan için sürekli olarak %10’un altındadır. Kardiyovaskülerde %5’in altında, onkoloji ve nörolojide %5’in biraz üzerinde ve bence bu başarısızlıkların altında yatan şey etkinliği gösterecek veri eksikliği. Birçok şirketin, düzenleyici kurumların kusurlu bir çalışma tasarımı, uygun olmayan bir istatistiksel son nokta dediği şeyi sunduğu veya dahil ettiği veya birçok durumda denemelerin yetersiz olduğu, yani örneklem boyutunun sıfır hipotezini reddetmek için çok küçük olduğu anlamına gelir. Bu, yalnızca denemenin kendisine ve verilerin karar vermede daha fazla yer alması ve daha etkili olması gereken bazı boşluklara bakarsanız, bir dizi kilit kararla boğuştuğunuz anlamına gelir.

Yani, bir deneme tasarlarken, “Birincil ve ikincil uç noktalarım nelerdir? Hangi dahil etme veya hariç tutma kriterlerini seçiyorum? Karşılaştırıcım nedir? Biyobelirteç ne işe yarar? Ve sonra sonuçları nasıl anlayabilirim? Etki mekanizmasını nasıl anlayabilirim?” Paralel olarak alınması gereken sayısız farklı seçim ve farklı kararların permütasyonu, tüm bu veri ve bilgiler gerçek dünyadan geliyor; elektronik sağlık kaydının ne kadar değerli olabileceğinin ivmesinden bahsettik. Ancak buradaki boşluk, sorun şu ki, veriler nasıl toplanıyor? Nereden geldiğini nasıl doğrularsınız? Güvenilebilir mi?

Dolayısıyla, hacim iyi olsa da, boşluklar aslında katkıda bulunur ve çeşitli farklı alanlarda önemli bir önyargı şansı vardır. Seçim yanlılığı, yani tedavi için seçtiğiniz hasta türlerinde farklılıklar vardır. Performans yanlılığı, algılama, verilerin kendisiyle ilgili bir takım sorunlar var. Bu yüzden, burada gezinmeye çalıştığımız şey, bu veri setlerini bir araya getirdiğinizde, daha önce bahsettiğim ilaç başarısızlığıyla ilgili bazı önemli sorunları ele alırken bunu sağlam bir şekilde nasıl yapabilirsiniz? Kişisel yaklaşımımız, platformumuzda yer alan ve bunu gerçek dünyada gördüklerimizi bağlamsallaştırmak ve hastaların tedaviye nasıl yanıt verdiğini daha iyi anlamak için kullanan küratörlü bir tarihsel klinik deney veri seti kullanıyor. Ve bu, teoride ve bizim çalışmamızda gördüğümüz şey, klinik geliştirme ekiplerinin bir deneme protokolü tasarlamak için verileri kullanmanın yeni bir yolunu kullanmalarına veya yaptıkları bazı istatistiksel analiz çalışmalarını iyileştirmelerine yardımcı olmaktır.


Kaynak : https://www.technologyreview.com/2022/10/06/1060590/ai-and-data-fuel-innovation-in-clinical-trials-and-beyond/

Yorum yapın